هل يوجد علاج جديد للثلاسيميا؟

جي بي سي نيوز:- الثلاسيميا مرضي وراثي تسببه الجينات التي تتحكم في الهيموغلوبين. وتنقسم مشكلة الثلاسيميا إلى نوعين الأول يسمّى الثلاسيميا الصغرى، والتي يكون فيها الجين المسبب للمرض من سلسلة ألفا، ولا يسبب هذا النوع مشاكل كبيرة، أما من لديهم المشكلة من النوع بيتا فيتأثر الهيموغلوبين لديهم وينتج عن ذلك أنيميا متوسطة الشدة.

زرع نخاع العظم هو الخيار العلاجي الوحيد للسلاثيميا الكبرى في الوقت الحالي

أما النوع الثاني فيُسمّى الثلاسيميا الكبرى أو مرض هيموغلوبين H، وينتج عن وراثة الجين بيتا من كلا الأبوين. تظهر أعراض هذه المشكلة مع بلوغ الطفل عامين، ويعاني من أنيميا حادة، وشحوب، وفقدان في الشهية، وتأخر النمو، وتضخّم في الطحال والكبد والقلب، وهشاشة العظام.

العلاج؟ يعتمد علاج الثلاسيميا على مدى شدة الحالة، ويعتبر نقل الدم أكثر الوسائل العلاجية شيوعاً في الوقت الحالي، ويوصف لمرضى الثلاسيميا الكبرى ويتم النقل بمعدل مرة كل أسبوعين أو 3 أسابيع للحفاظ على مستويات الهيموغلوبين.

إزالة الحديد. نتيجة تكرار نقل الدم قد تحدث زيادة في مستويات الحديد ويهدد ذلك صحة القلب. لذا، يصف الطبيب أدوية أشهرها: دفيريوكسامين وديفيراسيروكس، لإزالة الحديد الزائد من الجسم عن طريق البول.

حمض الفوليك. تساعد مكملات حمض الفوليك على ضبط مستويات الحالة.

العلاج الجديد. زرع نخاع العظم هو الخيار العلاجي الوحيد للسلاثيميا الكبرى في الوقت الحالي. عندما تحمل الخلايا الجذعية العيب الوراثي تتسبب في إنتاج كريات دم حمراء تحمل نفس المشكلة، وعندما يتم زرع نخاع العظم من متبرع سليم يتحل الخلايا الجذعية الصحية محل المريضة، وتنتج كريات دم حمراء صحية.

وقد تم تنفيذ هذا العلاج بنجاح لآلاف الأطفال في بلدان عديدة. ويتم نقل الخلايا الجذعية السليمة من الأم أو الأب أو أحد الأقارب.

ومن العلاجات الجديدة التي تمت تجربتها من خلال دراسات عملية إدراج الجين الطبيعي في الخلايا الجذعية للنخاع العظمي، لتعزيز قدرة هذه الخلايا على إنتاج كريات دم حمراء سليمة.